隨著台灣生技類股的蓬勃發展與美國生技類股這幾年耀眼的表現，許多新藥生技公司的藥物開發進展受到資本市場的注意，而各階段臨床試驗的成功與否，更是左右公司股價的重要因素。所以了解新藥臨床試驗的期程、規模、風險等相關事宜，對投資者來說，是了解公司價值與降低風險的有效利器。 在上一篇「新藥開發之臨床試驗」中，已就臨床試驗應有的認識加以簡介。本文將繼續就大眾對藥物人體臨床試驗的一些疑惑加以說明。

1.如何取得臨床試驗計畫書摘要?

工欲善其事 必先利其器。要了解某新藥的臨床試驗，取得其臨床試驗計畫書的摘要是最直接的方式。如中文之「台灣藥品臨床試驗資訊網」(http://www1.cde.org.tw/ct_taiwan)，或英文之(https://clinicaltrials.gov)，輸入關鍵字(如公司名稱或新藥名稱代號)，即可免費查詢。藉著研究網站所揭露的臨床試驗計畫書，可由此掌握臨床試驗設計內容(如所納入的受試病人群、治療方式及比較對照組為何)、規模、執行進度等。此等網站登錄系統公信力及約束力極強，未事先登錄之臨床試驗數據，就算完成後美國食品藥物管理署(FDA)也不接受為支持審查之主要數據，主要學術期刊亦不予刊登。藥廠亦自律，在臨床試驗完成後一年，不論成功或失敗，都會公開試驗結果。

2.如何解讀臨床試驗數據?

所謂「臨床試驗成功」，僅是顯示該試驗用藥物對所納入的受試病人群產生具統計學意義的療效，並不適用於未符合納入條件的其他病人群，不應宣稱其潛在市場。而「臨床試驗失敗」，準確的說，應為「未能在此試驗設計下，顯示達統計學意義之療效」，並非「證實無效」。仔細做次要療效指標及有效次族群的探索式臨床試驗數據分析，公司常可據以修正下次臨床試驗設計，而獲得臨床試驗的成功與法規單位的認同。這是新藥開發臨床試驗之常態，決非「一試定終生」。

3.何謂臨床試驗有效?

p值＜0.05(表示由無法控制的巧合意外造成結果誤判的機率低於5%)，不能用來簡單解讀為臨床試驗有效與無效。這個試驗是否顯示新藥有效，可分兩個層面來談，亦即統計學上的意義與臨床上的意義。統計學上的意義主要與樣本數大小、試驗設計與統計分析方式有關。臨床上的意義一般是指這個藥能不能讓病人活得更久、更好﹖活更久，可以用整體存活率(Overall survival rate)做為簡單判別的標準；許多癌症由於尚乏有效治療藥物，即便新藥臨床試驗顯示，只能讓病人較既有治療多活兩個月，仍可獲得FDA認可；也許有人要問：「那延長六個星期呢﹖是否也可能通過?那條線應畫在那裡?不同癌症是否可採用同一標準？」其實，時間長短並非單一決定因素，這時通常會和副作用大不大、活得好不好等因素合併考量，並參考以往之經驗(即判例一致性)及上市後是否具有效降低風險的手段，作為風險效益的整體評估。

4.法規單位對臨床試驗數據要求多少?

對於法規單位(如FDA)來說，藥物開發案一般需要至少兩個具統計學與臨床上意義的成功人體三期臨床試驗，才能支持藥物的療效。即便因為公衛考量，一個成功的三期臨床試驗即獲藥証核發偶有所見，但通常須具備下列條件 : 如在危及生命疾病治療上，療效十分明顯，安全性可接受，p值遠小於0.0025，納入族群代表性佳且樣本數夠大，再者，該試驗本身不容易做。到底哪個藥物開發需要幾個臨床三期試驗?藥物開發者最好在執行試驗之前，就先前所獲得的資料，諮詢法規單位，提前達成對臨床三期試驗規劃之共識，才不會發生試驗結果無法滿足法規要求需要補做的情形。美國FDA與試驗委託者召開的「二期臨床試驗期末會議」或是「特別試驗計畫書評估」，即是雙方針對三期臨床試驗設計進行討論的機制。如果一廂情願的把特例視作通例，宣稱「最快幾年可拿藥證」，很可能誤導投資人；等到需再補做另外的臨床試驗，又是五年過去了，不獨藥物上市時間拉長，也意味著市場價值的下降。

5.如何解讀臨床試驗數據的產業價值?